BioMarin Pharmaceutical hat am 27.10.2025 angekündigt, seine Gentherapie abzugeben - ein Produkt, das einst als Blockbuster-Behandlung für eine seltene Blutgerinnungsstörung galt.
Das Unternehmen teilte mit, dass es derzeit Möglichkeiten für eine Auslizenzierung der Therapie Roctavian® prüft und diese aus seinem Portfolio entfernen wird. BioMarin wird die Therapie weiterhin in den USA, Deutschland und Italien anbieten.
Der Marktstart verlief jedoch schleppend, was auf eine begrenzte Patientenzulassung, langsame Erstattungsprozesse und einen hohen Preis von 2,9 Millionen US-Dollar zurückgeführt wird. Die Therapie erzielte 2023 lediglich einen Umsatz von 3,5 Millionen US-Dollar und rund 26 Millionen US-Dollar im Jahr 2024.
BioMarin hatte ursprünglich prognostiziert, dass Roctavian® 2023 einen Umsatz zwischen 100 und 200 Millionen US-Dollar erzielen würde. Später wurde diese Prognose auf 50 bis 100 Millionen US-Dollar gesenkt und schließlich auf weniger als 10 Millionen US-Dollar reduziert.
Die schwache Performance zog die Aufmerksamkeit des aktivistischen Investors Elliott Investment Management auf sich, der laut einem Bericht von Reuters im November 2023 eine Beteiligung von über einer Milliarde US-Dollar an dem Unternehmen erwarb.
Elliott erzielte eine Vereinbarung mit BioMarin, drei neue unabhängige Direktoren zu ernennen und einen strategischen Prüfungsausschuss einzurichten, um die Geschäftsaktivitäten des Unternehmens zu bewerten. BioMarin kündigte an, sich künftig auf profitablere Geschäftsbereiche zu konzentrieren, darunter Enzymtherapien und Erkrankungen des Skeletts.
